Härtefallprogramme

Gemäß 14. Änderungsgesetz zum Arzneimittelgesetz (AMG) können Patienten in besonders schweren Krankheitsfällen, die mit zugelassenen Arzneimittel nicht zufriedenstellend behandelt werden können, in ein so genanntes “Härtefallprogramm” (Compassionate Use Programm) aufgenommen werden und im Rahmen dieses Programms mit noch nicht zugelassenen Arzneimitteln behandelt werden.

Die im Rahmen eines Härtefallprogrammes eingesetzten Arzneimittel werden nach § 21 Arzneimittelgesetz (AMG) kostenlos zur Verfügung gestellt!

Der Hersteller eines entsprechenden Medikaments muss die Aufnahme seines Produktes in ein Härtefallprogramm beim Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) oder beim Paul-Ehrlich-Institut (PEI) beantragen. BfArM und PEI sind die für Härtefallprogramme nach §77 Arzneimittelgesetz (AMG) zuständigen Bundesoberbehörden.

Eine Aufnahme eines Medikaments in die Liste der Härtefallprogramme des BfArM oder die Liste der Härtefallprogramme des PEI kommt grundsätzlich nur in Betracht, wenn es bereits deutliche Hinweise aus fortgeschrittenen Studien gibt, wonach das Medikament bei der fraglichen Krankheit helfen könnte.

Arzneimittel-Härtefallprogramme beziehen sich nur auf die Behandlung von Gruppen von Patienten. Die Behandlung individueller Einzelfälle wird durch die Härtefallprogramme nicht geregelt.

Die Einzelheiten des Einsatzes von Arzneimitteln im Rahmen von Härtefallprogrammen regelt die ArzneimittelHärtefall-Verordnung (AMHV).

“Compassionate use” auf europäischer Ebene

In Ergänzung der nationalen Härtefallprogramme kann auch die Europäische Arzneibehörde European Medicines Agency (EMA) auf Antrag eines Mitgliedsstaates ihre Beratungskommission in medizinische Fragen, das so genannte Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) um eine wissenschaftlich begründete Einschätzung zum Einsatz eines Wirkstoffes im Rahmen eines Härtefallprogramms bitten. Beratungsergebnisse des CHMP zu Härtefallprogrammen bzw. Compassionate use werden von der EMA auf Ihrer Internetseite veröffentlicht. Die EMA selbst unterhält kein Härtefallprogramm, da dies ausschließlich der jeweiligen nationalen Legislative unterliegt. Die EMA koordiniert jedoch die nationalen Härtefallprogramme.