Hemlibra® (Emicizumab)

Emicizumab ist kein Gerinnungsfaktor, sondern ein bispezifischer Antikörper! Emicizumab kopiert die FVIII-Wirkung, indem es selektiv an die Gerinnungsfaktoren IXa und X bindet und so zur Thrombinbildung führt. Emicizumab ist bei Patienten mit Hämophilie B oder anderen Gerinnungsstörungen nicht wirksam. Fachinfos, Zulassungsinfos Nutzenbewertung Bei der Nutzenbewertung spielte es keine erkennbare Rolle, dass Emicizumab subkutan und nicht […]

Fitusiran

News Meldung aus dem Deutschen Ärzteblatt vom 05.04.2023: Hämophilie A und B: Monatliche Injektionen von Fitusiran reduzieren Blutungen Monatliche subkutane Injektionen des siRNA Fitusiran, das die körpereigene Produktion von Antithrombin stoppt, haben in zwei randomisierten Studien Patienten mit Hämophilie A oder B vor Blutungsereig­nissen geschützt. Die bereits zuvor auf einem Kongress vorgestellten Ergebnisse zu Patienten […]

Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian®)

Zulassung Nutzenbewertung Gesundheitsökonomische Betrachtungen für Deutschland BARMER Institut für Gesundheitssystemforschung (bifg) zur Weiterentwicklung der Preisverhandlungen bei Gentherapeutika BARMER Institut für Gesundheitssystemforschung (bifg): Gentherapie der Hämophilie – Medizinisch-ökonomische Analyse der AMNOG-Preisverhandlungen Nutzenbewertung im Ausland Literatur Tice JA, Walton SM, Sarker J, Moradi A, Chu JN, Herce-Hagiwara B, Fahim SM, Agboola F, Rind D, Pearson SD. The effectiveness and value […]